基因治疗

质量治疗(此外称为人类质量交换)是一种临床领域围绕着使用补救核酸运输到病人的手机作为药物来治疗疾病。主要的努力在改变人类DNA是在1980年由马丁·克莱恩,然而第一个有效原子质量交换在相当长一段时间,由美国国立卫生研究院的支持,1989年5月。质量交换的主要有用的利用率就像人类DNA的主要直接添加到原子基因组是由法国安德森初步开始于1990年9月。据信可以选择修复许多遗传问题或治疗后一段时间。在1989年和2018年12月,超过2900名临床预赛,其中大部分在舞台。从2017年开始,火花疗法”Luxturna (RPE65变化促使视力损害)和诺华Kymriah(嵌合抗原受体T细胞治疗)最初是FDA认可质量治疗进入市场。从那时起,药物,例如,诺华的Zolgensma和奥尼兰姆的Patisiran另外得到FDA认可,尽管其他组织的质量治疗药物。大多数的这些方法使用adeno-related感染(装甲防护)和慢病毒用于执行质量增加,体内和体外,分别。麻生太郎/核方法,例如,那些由Alnylam和Ionis制药需要病毒性传输框架,并使用选择性组件处理肝脏细胞GalNAc转运蛋白的方法。CRISPR质量的演讲改变了新的入口通道的应用程序和使用质量治疗。解决临床障碍,例如,休眠的毁灭人类免疫缺陷感染(HIV)供应和调整的变化导致镰状细胞疾病,不久可能成为现实。不是每一个临床方法修改熟悉病人的遗传化妆品可以被视为治疗质量。骨髓移植和器官移植时,都是在做远程DNA进入发现了病人。质量的精确治疗的特点是方法和直接的有益影响的目标。