简短的评论

，卷:18(6)

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基因与细胞治疗

*通信:

艾米英里编辑部，伦敦，英国电子邮件: (电子邮件保护)

摘要

细胞疗法是注射细胞进入病人体内治疗疾病输血被认为是第一种定期使用的细胞疗法。之后,骨髓移植成为一种行之有效的概念用于治疗广泛的血液疾病如贫血、白血病、淋巴瘤等罕见免疫缺陷疾病。细胞治疗是由替代医学从业者以各种名称进行的，包括异种移植治疗，腺治疗和新鲜细胞治疗。细胞疗法的支持者声称它已经成功地用于修复脊髓增强脆弱的免疫系统，治疗艾滋病等自身免疫性疾病，并帮助阿尔茨海默病和帕金森病等神经系统疾病患者。

关键字

基因，细胞治疗，神经疾病

简介

基因疗法是在细胞或有机体中引入或修饰遗传物质，目的是治愈疾病。细胞治疗和基因治疗是生物医学研究的重叠领域，分别旨在修复DNA或细胞群体中遗传疾病的直接原因。20世纪70年代重组DNA技术的发现为有效开发基因治疗提供了工具。这些技术被科学家用来轻松地操纵病毒基因组，分离基因和识别与人类疾病有关的突变，描述和调节基因表达，以及设计各种病毒和非病毒载体。通过研究，解决了贫血、血友病、囊性纤维化、肌肉萎缩症、高斯氏病、溶酶体储存病、心血管疾病、糖尿病、骨关节疾病的各种长期治疗方法。

人类细胞或含有或由用于植入、移植、输注或转移到人类受体的物品的组织。基因疗法是一种新颖而复杂的产品，可以带来独特的产品开发挑战。因此，为了迎接这些挑战，FDA和利益相关者之间的持续沟通至关重要。世界各地都在开发基因治疗产品，FDA也参与了一些国际协调工作。

例如肌肉骨骼组织、皮肤、眼组织和人类心脏瓣膜;血管移植物、硬脑膜、生殖组织/细胞、干/祖细胞、体细胞、细胞相互作用基因治疗向量和组合积(例如，细胞或组织+设备)。

细胞疗法，也被称为活细胞疗法、细胞悬浮液、腺疗法、新鲜细胞疗法、病态细胞疗法、胚胎细胞疗法和器官疗法，是指从动物胚胎、胎儿或器官中注射或摄取加工过的组织的各种程序。产品来自特定的器官或组织，据说与接受者的不健康器官或组织相对应。支持者声称注射细胞被接受者的身体自动运送到目标器官，在那里他们应该加强和再生他们的结构。大脑、垂体、甲状腺、肾上腺、胸腺、肝脏、肾脏、胰腺、脾脏、心脏、卵巢、睾丸和腮腺都是用于细胞治疗的器官和腺体。几种不同类型的细胞或细胞提取物可以同时给予;一些从业者定期这样做。

癌症疗法药物或其他物质抑制癌症通过干扰参与的特定分子来生长和扩散癌症成长、进步和传播。美国食品和药物管理局已经批准了许多癌症治疗特定类型癌症的疗法。好的靶标的识别，也就是对靶标起到关键的作用癌症细胞生长存活，是发展靶向疗法所必需的。比较单个蛋白质的含量癌症细胞对于正常人来说细胞是识别潜在目标的一种方法。存在于癌症细胞但不是在正常细胞中，也不是在癌症细胞，将是潜在的目标，特别是如果已知它们对癌症细胞。

干细胞技术是世界范围内备受争议和关注的热门话题。报纸和网站上经常报道新发现，这个快节奏的领域一直是希望和兴奋的源泉，偶尔也有争议。政策制定者、监管机构、研究人员、临床医生和科学家一直在争论这一令人兴奋的科学的进展及其潜在应用。这份干细胞全球战略报告将帮助我们更好地了解独特的产品机会干细胞类型，增加收入的产品销售到干细胞科学家们，并在竞争中发现新的产品增长机会。使用调查干细胞科学家和研究人员了解技术需求，未满足的需求，和购买偏好干细胞世界各地的研究人员

尽快将细胞治疗产品推向市场仍然是重组治疗蛋白发展的关键驱动力。在生物加工方面的任何进步，显著缩短了开发时间或改善了最终产品，都是行业特别感兴趣的。平台程序使公司能够对特定的哺乳动物细胞系、转染方法、工艺条件和下游加工进行监管，以缩短单克隆抗体领域的开发时间。

最初是为治疗遗传疾病而使用遗传物质，基因治疗很快就适应了癌症治疗。大约三分之二基因治疗临床试验被设计用来治疗各种类型的癌症。根据一份新的全球战略研究报告，美国癌症基因治疗2015年市场价值8.055亿美元，预计2016年至2024年复合年增长率为20.7%。在全球范围内,癌症利率将增加需求基因治疗作为一种有效的个性化治疗选择。癌症到本十年结束时，发病率预计将上升50%，达到1500万人。越来越多的患者需要将其作为一种潜在的治疗方法，以解决日益增长的全球负担。

分子与细胞研究进展生物学可能为开发治疗和治愈1型糖尿病的新策略铺平道路。现在可以通过基因或细胞替代疗法来预测胰岛素分泌的恢复。糖尿病在世界范围内越来越普遍，影响超过1.8亿人。这主要是2型糖尿病，预计到2030年，由于糖尿病的发病率将增加一倍以上老化人口大量增加肥胖患病率。

根据新的全球战略研究报告基因治疗市场预测到2020年，主要重点是正在进行的临床试验，以开发使用各种载体的创新产品。越来越多的临床试验，以及在这些试验中使用的广泛的基因和载体的可用性，将允许新的治疗方式的出现，以帮助制定癌症更易于管理。预计到2012年底，临床试验数量将超过1800项。

这里的主题是是否基因治疗能否在21世纪20年代早期到中期取得商业成功，哪些类型的基因治疗项目最有成功的机会，在领先的道路上可能会遇到哪些障碍基因治疗项目的临床和商业成功。一种不匹配的成熟基因治疗以发展为重点的技术和资本投资业务模特们可能受到了阻碍基因治疗商业化。

生物制剂评估和研究中心负责细胞和基因治疗产品，以及某些细胞和基因治疗相关的设备。除了对临床研究进行监管之外，它还为新产品开发领域的医学和临床研究人员和制造商提供积极的科学和监督建议。在护肤生物圈，干细胞最近已经成为一个巨大的捕获。护肤专业人士不使用胚胎干细胞细胞因为不可能将活性材料融入护肤品中。相反，科学家们正在开发含有特殊成分的产品肽酶和植物干细胞，当局部应用于皮肤时，有助于保护和刺激皮肤自身的干细胞。目前，这项技术主要用于挽救身体大面积三度烧伤患者的生命。在hiv感染患者中非常活跃抗逆转录病毒疗法显著提高生存率。然而,由于艾滋病毒在蓄水池中持续存在，需要终身治疗，这可能因累积毒性、不完全免疫恢复和耐药逃逸突变体的出现而复杂化。在缺乏慢性抗病毒治疗的情况下，细胞和基因疗法有望预防进展性疾病艾滋病毒通过干扰感染艾滋病毒复制。当一个病毒被转化为载体后，其生命周期可分为两个时间上截然不同的阶段:感染和复制。为了有效，必须将足够数量的治疗基因注入目标组织而不引起明显的毒性。每种病毒载体系统都有一组独特的特性，影响其对特定病毒的适应性基因治疗应用程序。长期表达的比例相对较小细胞对于某些疾病(例如，遗传疾病)已经足够了，而其他病理可能需要高但短暂的基因表达。